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基因治疗血友病的前景怎么样

血友病 血友病基因治疗
主讲专家
孙竞
孙竞 主任医师

南方医科大学南方医院 血液科

简介:血友病诊疗和综合关怀管理,血小板减少症诊疗;造血干细胞移植及并发症防治;白血病等血液肿瘤诊疗。
视频内容

基因治疗血友病已经准备了好多年,有超过5年的临床研究,数据都非常好,所以前景十分好,而且几乎能达到治愈。

现在大众对基因治疗血友病主要是担忧以下几点:

1、安全性:基因治疗血友病曾经有一些挫折,但现在的安全性非常好,也参加了一些临床实验,病人效果很好。

2、价格昂贵:其实基因治疗上市以后价钱应该是可以的,而且可能可以分期付款,甚至20年的分期,如果能获得治愈,那也是值得的。

3、中国人的基因载体抗体比较多,可能有些病人没法使用:但其实已经有一些新的办法来指引消除抗体,这样基因治疗就能够适应更多的病人。所以基因治疗在成人,未来前景应该是非常看好的。

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