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治疗血友病的新药有哪些

血友病 血友病药物
主讲专家
孙竞
孙竞 主任医师

南方医科大学南方医院 血液科

简介:血友病诊疗和综合关怀管理,血小板减少症诊疗;造血干细胞移植及并发症防治;白血病等血液肿瘤诊疗。
视频内容

血友病的新药,因最近几年发展较快,已经上市的和未来马上能上市的有很多种:

1、重组Ⅷ因子:目前重组的Ⅷ因子国产化的产品已经上市了,还有重组的VII因子,也正在做临床研究,在未来一两年能够上市。重组凝血因子国产化,价格就会下来。

2、长效的凝血因子:长效的凝血因子通过结合一些载体,能够明显的延长Ⅷ因子半衰期,因为Ⅷ因子或者Ⅸ因子最大的麻烦就是半衰期特别短,一个礼拜要打2-3次,而现在最长的Ⅸ因子半衰期可以到90个小时,一周打1次就可以,而且即使1周1次,谷浓度也可以到30%以上,几乎可以达到像正常人一样,这样可以明显的减少注射频率,而且效果还非常好。

3、非因子治疗:非因子治疗有很多新药,有Ⅷ因子的模拟物,比如艾美赛珠单抗、Mim8等产品,这些药物即使有抑制物的血友病病人,效果也非常显著。还有凝血再平衡,比如AT3抑制剂、TFPI抑制剂、蛋白C抑制剂,这些都在做临床研究中,这些药物即使有抑制物的血友病病人,仍然可以使用。

4、基因治疗:基因治疗现在已经在临床研究中,已经有5年以上的临床研究数据,效果是非常显著的。所以血友病在不久的将来,可能完全可以达到正常人的水平,治愈状态即将到来。

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