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李燕郴 副主任医师 首都医科大学附属北京朝阳医院 血液科
地中海贫血一般是指珠蛋白生成障碍性贫血,通常严重的珠蛋白生成障碍性贫血是能做骨髓移植的。
珠蛋白生成障碍性贫血是由于珠蛋白基因的缺陷,导致珠蛋白链合成减少或缺失,从而引起红细胞的形态和功能异常,出现贫血症状,严重的珠蛋白生成障碍性贫血,自身的造血功能严重受损,难以维持正常的生理需求,骨髓移植可以为患者提供正常的造血干细胞,这些干细胞能够在患者体内分化成正常的血细胞,包括具有正常珠蛋白链合成能力的红细胞,从而重建正常的造血和免疫功能,有效改善贫血状况。
对于考虑骨髓移植的严重珠蛋白生成障碍性贫血患者,需要进行全面的评估,包括配型合适性、身体状况等。