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李燕郴 副主任医师 首都医科大学附属北京朝阳医院 血液科
地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，主要影响血红蛋白的合成和功能。目前，基因疗法已经成为治疗地中海贫血的一种有效手段。
地中海贫血基因疗法是一种通过改变患者体内缺陷基因的方法来治疗地中海贫血的方法。该方法利用CRISPR/Cas9等基因编辑技术，将正常的β-珠蛋白基因导入患者的造血干细胞中，使其能够正常合成血红蛋白，从而达到治疗的目的。
地中海贫血基因疗法具有高效性、安全性和可逆性的有点，评估地中海贫血基因疗法的疗效通常需要进行多种检查和测试，包括血液学检查、影像学检查、遗传学检查等。此外，还需要对患者的临床症状和生活质量进行评估，以确定治疗效果是否达到预期目标。
基因疗法需要高度专业化的技术设备和人员支持，因此成本较高。由于基因疗法的效果可能需要较长时间才能显现出来，需要配合医生进行长期随访和监测。
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地中海贫血检测出b的地中海贫血
地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，主要分为α型和β型两种。其中，β型地中海贫血是最为常见的一种，其发病率在地中海沿岸地区较高。对于检测出β型地中海贫血的患者，需要进行一系列的治疗和管理措施。建议患... 详细»
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地中海贫血诊断
地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，是由于β-地中海贫血基因的突变引起的。正常情况下，β-地中海贫血基因编码血红蛋白的β链。当该基因发生突变时，会导致血红蛋白合成受阻，从而引发地中海贫血。其症状有很... 详细»
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地中海贫血结果
地中海贫血是一种常见的遗传性贫血症，主要发生在地中海沿岸地区和亚洲、非洲等地区。它是由于遗传基因突变导致体内无法正常合成血红蛋白的一种疾病。血红蛋白是红细胞中的重要蛋白质，它能携带氧分子，维持身体组织... 详细»
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