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闫振文 副主任医师 副教授 中山大学孙逸仙纪念医院 神经科
肾上腺脑白质营养不良是一种X连锁隐性遗传疾病，主要影响肾上腺皮质和脑白质，导致进行性神经功能障碍和肾上腺皮质功能减退。治疗方法包括药物治疗、基因治疗、骨髓移植、支持治疗等。
1. 药物治疗：对于肾上腺皮质功能减退的患者，应给予糖皮质激素替代治疗，以维持正常的生理功能。对于神经功能障碍的患者，目前尚无特效药物，但可使用一些药物来缓解症状，如抗抑郁药、抗惊厥药等。
2. 基因治疗：通过将正常的基因导入患者体内，以恢复其正常功能。目前已有一些基因治疗的临床试验正在进行中，但仍需要进一步的研究和验证。
3. 骨髓移植：对于早期患者，骨髓移植可能是一种有效的治疗方法，可以清除体内的异常细胞，从而减缓疾病的进展。
4. 支持治疗：包括康复治疗、心理支持等，以提高患者的生活质量。
肾上腺脑白质营养不良是一种无法治愈的疾病，但通过早期诊断和及时治疗，可以缓解症状，延缓疾病的进展，提高患者的生活质量。
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