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基因治疗鱼鳞病可行吗

来源:医联媒体

基因治疗鱼鳞病一般可行。

鱼鳞病是一种罕见的遗传性疾病,患者的皮肤表面会出现鱼鳞状的鳞屑,伴随着瘙痒和疼痛。其发病与KRT1和KRT10基因的突变有关,这两种基因编码角质蛋白,对皮肤的角质细胞形成和代谢起到重要作用。

基因治疗的目的在于通过修复这些基因的突变,恢复正常的角质蛋白表达,从而减轻或者消除鱼鳞病的症状。其中,CRISPR-Cas9技术作为一种用于编辑基因组的新技术,对于鱼鳞病的基因治疗有一定的潜力。它可以定向修复基因的突变,从而恢复正常的蛋白表达。

需要注意,基因治疗可能会引发免疫反应,导致严重的副作用。若基因治疗后出现不适症状,建议及时就医。

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