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王霞 副主任医师 广州医科大学附属第一医院 皮肤科
罕见病急性遗传性血管性水肿的治疗新药获得批准上市，这是一项重要的突破。
急性遗传性血管性水肿HAE是一种罕见的遗传性疾病，患者会出现反复发作的皮肤和黏膜水肿。这种病症通常会导致严重的呼吸困难、低血压甚至死亡。因此，对于HAE患者的治疗一直是医学界关注的重点。一种名为Cinryzec的新药获得了美国食品药品监督管理局FDA的批准，用于治疗HAE。这是一种口服的药物，可以抑制血浆中的补体系统，从而减少HAE发作的次数和严重程度。
Cinryzec的获批对于HAE患者来说是一个重大的突破。在过去，HAE的治疗主要依赖于抗组胺药物和皮质类固醇等药物，这些药物只能暂时缓解症状，无法根治疾病。而且，这些药物也存在一定的副作用，如口干、便秘、头痛等。
Cinryzec的价格也相对较高，这可能会对一些患者造成经济负担。此外，由于Cinryzec是一种新型药物，其长期疗效和安全性还需要进一步的研究和观察。因此，在使用Cinryzec时，医生需要根据患者的具体情况进行个体化治疗，并密切监测患者的病情变化。
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