AL01211是AceLink Therapeutics专利授权的新型GCS抑制剂，具有优越的效力（个位数纳摩尔半抑制浓度IC50）、高选择性和其他良好的、可支持每日一次口服的药物特性。AL01211提供了一种临床急需的口服小分子疗法，作为法布雷病的新型疗法，可免除目前频繁静脉输液的困难及疗效和可及性等诸酶替代疗法需多问题。
Acelink Therapeutics （以下简称“AceLink”），一家致力于开发针对遗传性疾病改革性疗法的创新型生物制药公司于近日宣布，该公司旗下产品AL01211已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的用于治疗法布雷病的孤儿药认证（ODD）资格。
AceLink首席医疗官Marvin Garovoy博士表示：“获得FDA孤儿药认证资格进一步证实了AL01211，一种新颖的、每日口服一次的GCS抑制剂，是一个能改善法布雷病患者生活质量的潜在治疗药物。AL01211能够获选是基于其包括高效力和不通过血脑屏障的独特药物特性，能更有效地治疗受法布雷病影响的外周器官”。
治疗法布雷病的临床项目，现正热招！以下是入组条件以及患者权益等信息：
用药方案
试验组：AL01211胶囊
简要入选标准：
1.在筛选时年龄介于18~60岁之间（含临界值），确诊为经典型法布雷病的男性受试者。
2.既往未接受过任何法布雷病相关治疗（例如，ERT、分子伴侣疗法等）。
受试者获益
1、免费体检
2、有一定的补助（完成所有访视补助约7400；肾活检选做4000，最高补助得11400）
3、免费用药治疗
4、就诊知名三甲医院，全程专家团队跟踪服务
报名资料
疑似法布雷病患者（有家族史）或确诊为法布雷病患者，可联系邹助理报名。
开展地区
目前，《一项在既往未接受过任何法布雷病相关治疗的经典型法布雷病男性受试者 中评估AL01211 的安全性、药效学、药代动力学和有效性探索的II 期、 开放性研究》在全国多中心展开。
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